Terapia génica y avances en el tratamiento de las enfermedades genéticas
Terapias celulares y génicas de nueva generación (CGT) están ofreciendo un valor curativo sin precedentes para los pacientes que se enfrentan a opciones terapéuticas limitadas dentro de condiciones médicas específicas. En este contexto, terapia génica destaca como una de las más prometedoras dentro de la biotecnología, al transformar la forma de tratar y potencialmente curar ciertas enfermedades genéticas. Las proyecciones indican un crecimiento mundial estimado de Tasa de Crecimiento Anual Compuesto (TCAC) del 39,42% entre 2022 y 2030, lo que subraya el ritmo acelerado y el inmenso potencial de este ámbito transformador.
Los fundamentos de la Terapia Génica son que los vectores virales (como los adenovirus, lentivirus y retrovirus) o los liposomas son sistemas eficaces de administración de material genético que pueden diseñarse estratégicamente (por ejemplo, utilizando Crispr Cas9) para administrar genes modificados o moléculas de ARN modificadas a células específicas del paciente. Esta tecnología tiene una amplia gama de aplicaciones potenciales, como el tratamiento de afecciones hereditarias, enfermedades genéticas hereditarias y trastornos genéticos, cáncer e incluso algunas enfermedades infecciosas, ya que puede ser posible modificar, reconstruir o desactivar una variante genética deletérea, proporcionando así a las células instrucciones precisas para producir las proteínas beneficiosas cruciales para combatir algunas enfermedades específicas.
La cartera de tecnologías escalables de TECNIC es idónea para la producción ascendente y la posterior purificación descendente de los vectores víricos necesarios. Permitimos el procesamiento integral de lotes de virus a escala de laboratorio, piloto e industrial, desde la Investigación y el Laboratorio hasta la Producción Industrial Piloto y Farmacéutica.
¿Qué es la terapia génica?
Según la Food and Drug Administration(FDA), la terapia génica se define como "productos que median sus efectos mediante la transcripción y/o traducción del material genético transferido y/o mediante su integración en el genoma del huésped y que se administran como ácidos nucleicos, virus o microorganismos modificados genéticamente". Debido a su naturaleza precisa, esta biotecnología está diseñada específicamente para corregir la causa genética originaria de una enfermedad determinada.
Se ha convertido en uno de los campos más prometedores y de más rápida evolución de la medicina regenerativa, con diversas aplicaciones como la terapia génica del cáncer. Su ámbito se extiende al tratamiento de trastornos genéticos hereditarios, cáncer y enfermedades infecciosas, mostrando un inmenso potencial de intervenciones médicas transformadoras. La metodología central de la terapia génica gira en torno al aprovechamiento de un vector vírico para introducir un gen directamente en las células del paciente (in vivo) o indirectamente mediante la transducción de células antes de su infusión en el paciente (ex vivo). El objetivo es reconstituir o modificar una variante genética deletérea, desactivar genes defectuosos o introducir genes nuevos para curar y tratar enfermedades causadas por la alteración genética, allanando el camino para obtener resultados bioterapéuticos precisos y selectivos.
La ventaja de esta medicina personalizada es que garantiza la administración de "la terapia adecuada en la dosis y el momento adecuados", teniendo en cuenta las respuestas individuales a la medicación y sus condiciones genéticas. A diferencia de los medicamentos tradicionales, que a menudo requieren una administración frecuente y se centran en el control de los síntomas y la progresión de la enfermedad, la terapia génica pretende abordar el gen que no funciona y proporcionar un beneficio terapéutico a largo plazo con, potencialmente, una sola dosis, al dirigirse a la causa subyacente de la enfermedad genética.
Según los tipos de células que se traten, hay dos tipos distintos de terapia génica:
Retos de la terapia génica
Reconociendo el potencial que presentan las terapias avanzadas para tratar una amplia gama de enfermedades genéticas hereditarias, existe una necesidad acuciante de abordar la creciente demanda de terapias génicas. Desde una perspectiva biotecnológica, hacer llegar el gen terapéutico al lugar exacto, activarlo y evitar la respuesta inmunitaria ya es todo un reto. Sin embargo, el proceso de fabricación de estas terapias genéticas también se enfrenta a retos inmediatos y a largo plazo, y averiguar cómo hacer que este tipo de terapias sean escalables, requieran menos tiempo y sean rentables sigue siendo un obstáculo que aún no se ha superado.
Biorreactores avanzados
La producción de vectores virales emplea procesos complejos que dan lugar a diversos retos a lo largo del ciclo de vida del producto. En respuesta a estos retos, TECNIC ha desarrollado equipos automáticos de bioprocesos para el desarrollo tanto ascendente como descendente. We understand that, unlike traditional biotech manufacture (like mAbs and other biologics), the production and processing of these therapies require that the cellular material retain critical quality attributes (CQAs) throughout the entire process.
Por tanto, si el eje de toda terapia génica es el vector, las empresas deben garantizar una producción fiable del vector para su fabricación. Por ello, los biorreactores TECNIC eLAB, ePILOT y ePROD ⇀ están diseñados para garantizar resultados reproducibles y de alta calidad que permitan superar los retos antes mencionados. Ofrecemos la mejor solución de bioproceso para las terapias génicas, ya que nuestros equipos están meticulosamente diseñados para proporcionar un control preciso de los parámetros ambientales, optimizando las condiciones celulares para obtener el máximo rendimiento, al tiempo que se minimizan los recursos y la utilización del tiempo.
Además, nuestros equipos están diseñados con un sistema de control automático de la unidad que incluye sistemas integrados de análisis de datos, lo que te permite ajustar con precisión las condiciones de cultivo para desarrollar un rendimiento fluido del bioproceso con el fin de escalar tu bioproceso de fabricación. Además, la escalabilidad inherente a TECNIC y la adaptabilidad de nuestros equipos garantizan el éxito del proceso de escalado con un sistema de control automático y sistemas adecuados de aireación y agitación. Tanto si te dedicas a la investigación pionera como si impulsas la producción a escala industrial, permítenos satisfacer tu demanda final.
Filtración de flujo tangencial en terapia génica
La mayoría de los bioprocesos de investigación y desarrollo de terapias celulares y génicas (TGC) se han centrado en la intensificación del proceso ascendente. Aunque la I+D debe seguir centrándose en mejorar la densidad celular y otras necesidades de expansión celular, el cuello de botella de la fabricación se inclina inevitablemente hacia el procesamiento aguas abajo. Para abordar esta necesidad con gran especificidad y alto rendimiento, nuestros eLAB TFF ⇀, eLAB TFF SU ⇀, ePILOT TFF ⇀ y ePROD TFF ⇀ ofrecen una solución escalable, automatizada, totalmente contenida y apta para las actividades de desarrollo de procesos. Tanto si te dedicas a la investigación pionera como si impulsas la producción a escala industrial, permítenos satisfacer tu demanda final para desarrollar tus proyectos de terapia celular.
Para garantizar que se maximizan los avances en el procesamiento ascendente, los equipos TECNIC también garantizan un desarrollo eficaz del proceso descendente para la reducción de volumen, la recolección de virus y los múltiples pasos de purificación e intercambio de tampones. Al mismo tiempo, la automatización de las recetas de nuestros equipos minimiza significativamente la necesidad de ajustes manuales, mejorando el rendimiento del usuario y reduciendo los costes de mano de obra. Además, te permitimos obtener un alto aclaramiento de proteínas y una alta recuperación de células viables con un impacto mínimo en su viabilidad. Al ofrecer soluciones de filtración fiables junto con caudales elevados y alta retención de solutos, nuestras funciones avanzadas están diseñadas para un procesamiento posterior óptimo de los vectores. Además, nuestros avanzados sistemas automáticos ofrecen una experiencia fácil de usar en varias escalas operativas, garantizando un resultado homogéneo y sin fisuras.
Casos de éxito y aplicaciones
Dada la complejidad del bioproceso, no es de extrañar el coste notoriamente caro de estas bioterapias. En TECNIC, queremos ayudar a nuestros clientes a hacer que la terapia génica sea más escalable y, por tanto, más accesible para los pacientes. Como ocurre con cualquier tecnología nueva, el coste ha ido bajando con el tiempo gracias a la mejor innovación y, aunque no podemos dar detalles concretos debido a la confidencialidad, ha habido numerosos casos en los que los equipos de TECNIC han mejorado significativamente la producción de estas terapias.
Por ejemplo, uno de nuestros clientes es una empresa biotecnológica que estudia actualmente el uso de CRISPR CAS 9 para la terapia de omisión de exón en la distrofia muscular de Duchenne. Al "saltarse" algunas secciones del código genético del ADN con la tecnología Crisp Cas, pueden disminuir la grave debilidad muscular de esta enfermedad concreta. Para esa edición In vivo, están utilizando vectores virales fabricados con nuestro biorreactor totalmente automático, eLAB Advance y, gracias a su configuración versátil, pueden adaptar el cultivo según las necesidades de cada ensayo. Hasta ahora, nuestro biorreactor les ha permitido desarrollar con gran precisión y control una amplia gama de ensayos diferentes, permitiéndoles ajustar con precisión sus condiciones de cultivo mediante una unidad de control automática con control total sobre parámetros cruciales para sus estudios.
Explora nuestra gama completa de equipos
Explora la biotecnología de vanguardia de las terapias celulares y génicas (TGC) de nueva generación con los equipos de TECNIC. Nuestros biorreactores están diseñados para diversas aplicaciones, garantizando eficacia y calidad. Descubre nuestra gama completa de soluciones biotecnológicas, que incluye biorreactores, sistemas de filtración de flujo tangencial y mucho más. Visita nuestras páginas de Biorreactores ⇀, Filtración de flujo tangencial ⇀y Contacto ⇀ para más información y consultas.
