{título}

La medicina ha dado un nuevo paso adelante con la aprobación en Europa de CASGEVY (autotemcel exagamglogene), la primera terapia génica basada en la tecnología de edición génica CRISPR-Cas9. Este avance marca un hito importante en el tratamiento de enfermedades genéticas como la beta-talasemia y la anemia falciforme, trastornos hereditarios que afectan gravemente a la producción de hemoglobina y que hasta ahora contaban con opciones terapéuticas limitadas.

¿Qué es CASGEVY?

CASGEVY (exagamglogene autotemcel) es una terapia génica aprobada en Europa para el tratamiento de la anemia falciforme, una enfermedad genética que afecta a la producción de hemoglobina en el organismo. Esta enfermedad provoca síntomas graves y complicaciones de salud a largo plazo. CASGEVY ofrece una opción innovadora más allá de los tratamientos convencionales como las transfusiones de sangre y las terapias de quelación.

La terapia funciona extrayendo células madre hematopoyéticas del paciente, que se modifican genéticamente en el laboratorio para corregir la mutación causante de la enfermedad. Estas células editadas se reintroducen en el paciente, con el objetivo de que se integren y empiecen a producir células sanguíneas sanas, ofreciendo un tratamiento potencialmente duradero y curativo.

¿Cómo funciona la tecnología CRISPR-Cas9?

La tecnología CRISPR-Cas9 ha revolucionado la biotecnología con su capacidad para editar el genoma con precisión y eficacia. CRISPR, que significa "Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas Regularmente Espaciadas", es una herramienta que permite a los científicos cortar el ADN en lugares específicos y realizar cambios en las secuencias genéticas. La enzima Cas9 actúa como unas tijeras moleculares que cortan el ADN, permitiendo a los investigadores eliminar, añadir o alterar secciones del genoma.

Este sistema es crítico para las terapias génicas, en las que la precisión es fundamental para garantizar que los cambios genéticos no causen efectos no deseados. En el contexto de la terapia génica, CRISPR-Cas9 ofrece una vía para tratar enfermedades genéticas, aunque no todas las terapias, como CASGEVY, utilizan necesariamente esta tecnología. La capacidad de modificar directamente el ADN en células vivas abre posibilidades para tratar una amplia variedad de trastornos genéticos que antes se consideraban intratables, lo que promete una nueva era de medicina personalizada y tratamientos adaptados al perfil genético de cada paciente.

Cómo la biotecnología está impulsando la innovación en terapia génica

La terapia génica ha estado en el radar de los investigadores durante décadas, pero con la llegada de CRISPR-Cas9, el campo ha experimentado una aceleración sin precedentes. Esta técnica permite no sólo el tratamiento de los síntomas, sino que también se dirige a la raíz genética del problema, corrigiendo directamente la mutación que causa la enfermedad. CASGEVY representa el futuro de la medicina personalizada, en la que los tratamientos se diseñan específicamente para cada individuo.

Aquí es donde la tecnología y los equipos utilizados en la industria biotecnológica desempeñan un papel crucial. En la manipulación de células madre, los biorreactores y sistemas de filtración avanzados, como los que proporciona TECNIC, son esenciales. Los biorreactores permiten la expansión celular en condiciones controladas, garantizando la pureza y viabilidad de las células editadas, mientras que la filtración de flujo tangencial (TFF) garantiza la separación y purificación adecuadas de productos biológicos como las células modificadas.

Aprobación en Europa y Estados Unidos

Tanto la Agencia Europea del Medicamento (EMA) como la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) han aprobado el CASGEVY para el tratamiento de la beta-talasemia y la anemia falciforme. La aprobación de la FDA en Estados Unidos subraya la eficacia de la terapia y refuerza la idea de que la edición genética con CRISPR-Cas9 es un enfoque viable y seguro para tratar enfermedades genéticas. Con la aprobación de ambas regiones, CASGEVY ya está disponible para los pacientes de Europa y EE.UU., lo que representa un paso importante hacia la globalización de la terapia génica basada en CRISPR.

Conclusión

La aprobación de CASGEVY en Europa marca un momento clave en la historia de la medicina y la biotecnología, ofreciendo nuevas esperanzas a miles de pacientes. La tecnología CRISPR-Cas9 no sólo revoluciona el tratamiento de las enfermedades genéticas, sino que también abre la puerta a futuras terapias que podrían cambiar el curso de afecciones antes incurables.

La biotecnología avanza rápidamente, y empresas como TECNIC desempeñan un papel crucial a la hora de apoyar y facilitar el desarrollo de estas innovaciones proporcionando equipos avanzados, desde biorreactores hasta sistemas de filtración. Con cada nuevo avance, nos acercamos más a una era en la que las enfermedades genéticas sean cosa del pasado.

CASGEVY FAQ

Frequently Asked Questions (FAQ)

1. What is CASGEVY?

CASGEVY is the first gene therapy approved in Europe based on CRISPR-Cas9 technology, used to treat sickle cell disease and beta-thalassaemia.

2. What is CRISPR-Cas9?

CRISPR-Cas9 is a gene-editing tool that allows scientists to cut and modify DNA at specific sites, correcting genetic defects.

3. What role does Cas9 play in gene editing?

Cas9 is an enzyme that acts like a ‘molecular scissors’, cutting the DNA at the exact place where the gene correction is needed.

4. What is the advantage of CRISPR-Cas9?

CRISPR-Cas9 offers unprecedented precision in gene editing, allowing targeted DNA changes to be made more efficiently and with less risk of error.

5. Is CASGEVY available in the US and Europe?

Yes, both the FDA in the US and the EMA in Europe have approved CASGEVY, allowing its use in both regions.

Suscríbete a nuestro boletín

Newsletter Form

Pregunta a los expertos

Tu opinión es muy importante para nosotros, y te animamos a que te pongas en contacto con nuestro equipo de ventas para hablar de la compra de nuestros equipos de bioproceso. Estamos aquí para responder a tus preguntas y ayudarte a encontrar la mejor solución para tus necesidades.

Quote
Contenido relacionado

Presupuesto

Quote

¿Cómo se fabrican nuestras bolsas de un solo uso?

Biorreactores de un solo uso

Contact General

Soluciones de filtración de flujo tangencial

Inscríbete

Mantente informado sobre las innovaciones de nuestros productos, las mejores prácticas, eventos interesantes y mucho más. Después de suscribirte a nuestro boletín, puedes darte de baja en cualquier momento.

Newsletter Form

Próximamente

Estamos ultimando los detalles de nuestro nuevo equipo. Pronto anunciaremos todas las novedades. Si quieres recibir las últimas noticias sobre nuestros productos, suscríbete a nuestro boletín o sigue nuestros canales en las redes sociales.

Newsletter Form

Hélice de álabes inclinados

Este componente es crucial para optimizar la mezcla y la transferencia de masa en los procesos de cultivo celular. Su diseño específico facilita la distribución homogénea de nutrientes y gases, esencial para mantener la viabilidad y el crecimiento celular en condiciones óptimas.

Impulsor Rushton

El impulsor Rushton, también conocido como impulsor de disco plano. Surgió como solución a los retos de mezcla y oxigenación en la industria biotecnológica. Su innovador diseño fue rápidamente reconocido por su excepcional capacidad para generar un flujo turbulento, lo que lo convirtió en un estándar en el sector durante décadas.

Fibra hueca

Reconocemos el papel crucial de la flexibilidad y la eficacia en los procesos de laboratorio. Por eso nuestros equipos están meticulosamente diseñados para ser compatibles con los filtros de Fibra Hueca, proporcionando una solución avanzada para un amplio espectro de aplicaciones de filtración. Aunque no fabricamos directamente estos filtros, nuestros sistemas están afinados para aprovechar todo el potencial de los filtros de Fibra Hueca.

Los filtros de fibra hueca son famosos por su excepcional rendimiento en términos de eficacia y capacidad de filtración. Son especialmente eficaces para aplicaciones que requieren una manipulación suave de las muestras, como en cultivos celulares y procesos biomoleculares sensibles. Al integrar estos filtros en nuestros equipos, permitimos procesos de filtración más eficaces, rápidos y de mayor calidad.

Lo que diferencia a nuestros equipos es su capacidad de automatización al 100. Mediante el uso de sofisticadas válvulas proporcionales, nuestros sistemas consiguen un control meticuloso sobre la presión diferencial, la presión transmembrana y el caudal. Este nivel de automatización no sólo aumenta la eficacia y precisión del proceso de filtración, sino que también reduce significativamente la necesidad de supervisión manual, lo que hace que nuestros sistemas sean excepcionalmente fiables y fáciles de usar.

Casete

Comprendemos la importancia de la flexibilidad y la eficacia en los procesos de laboratorio. Por eso nuestros equipos están diseñados para ser compatibles con los filtros Cassette, una solución avanzada para diversas aplicaciones de filtración. Aunque no fabricamos directamente los filtros, nuestros sistemas están optimizados para aprovechar al máximo las ventajas que ofrecen los filtros Cassette.

Los filtros de cassette son conocidos por su gran capacidad de filtración y eficacia en la separación, lo que los hace ideales para aplicaciones de ultrafiltración, microfiltración y nanofiltración. Al integrar estos filtros en nuestros equipos, facilitamos procesos más rápidos y eficaces, garantizando resultados de alta calidad.

Nuestros equipos, al ser compatibles con los filtros Cassette, ofrecen una mayor versatilidad y adaptabilidad. Esto significa que puedes elegir el filtro que mejor se adapte a tus necesidades específicas, garantizando que cada experimento o proceso de producción se realice con la máxima eficacia y precisión.

Además, nuestros equipos destacan por su capacidad de automatización al 100%. Utilizando válvulas proporcionales avanzadas, garantizamos un control preciso de la presión diferencial, la presión transmembrana y el caudal. Esta automatización no sólo mejora la eficacia y precisión del proceso de filtración, sino que también reduce significativamente la intervención manual, lo que hace que nuestros sistemas sean muy fiables y fáciles de usar.

Impulsor Rushton

Caracterizado por sus álabes radiales montados perpendicularmente al eje, el impulsor Rushton está diseñado para proporcionar altas velocidades de cizallamiento y una excelente dispersión del gas, lo que resulta especialmente eficaz en microbiología. En aplicaciones biotecnológicas con bacterias y levaduras, el impulsor Rushton destaca por garantizar una mezcla homogénea y una distribución óptima del gas, incluso en cultivos de alta densidad.